本报记者 房琳琳
2月15日，美国国家科学院出台报告，关于“是否应该将基因编辑技术应用于设计婴儿”的这一问题，郑重给出如下结论：“应该允许科学家修改人类胚胎，以消除镰状细胞性贫血等毁灭性遗传疾病”；同时强烈建议，“一旦基因编辑技术充分应用于人类，当同步设定适当的限制条件。”
据悉，美国国家科学院在2015年召开首次人类基因编辑峰会后，又召集了来自世界各地的科学家、伦理学家、法律专家和患者团体，共同调查对人类种系编辑的问题，研究是否允许对带有遗传信息的胚胎、精子或卵细胞进行修饰，并最终形成了这份长达261页的报告。
顺应趋势之举
基因治疗并非新鲜事。CRISPR Cas-9技术的蓬勃发展，让改变基因更加容易。研究人员能够瞄准特定的DNA（脱氧核糖核酸）区域添加或去除特定基因，这种有用的研究工具很适合治疗人类遗传疾病。
报告共同主席、威斯康辛大学麦迪逊分校生物伦理学家阿尔塔・查洛说，科学进步使设计婴儿成为可能。“我们非常清楚，医疗旅行在全球已经成为事实。”查洛补充说，一旦人类基因编辑被证明是有效的，在几乎没有法规限制的国家，临床医生就可以开始修改胚胎并将其植入患者体内。“我们当然不想看到同样的事情发生在美国。”
在一定程度上，国家科学院的建议是试图避免上述状况。
严控中“开绿灯”
考虑到这是个涉及到大量科学、伦理和法律问题的重大课题，组织者给出的结论是，科学家还不应该对已经受精的胚胎进行种系编辑。但他们决定，“可以接受以基础研究为由头的胚胎编辑实验”。
查洛解释说：“到目前为止，我们一直在说的只是假设，我们不是说‘你应该’或者‘你必须’怎样，但我们说，如果你符合既定标准，就被允许做这样的事。”
最新报告建立在最早的共识基础上，概述了科学家在未来面临的严格限制。报告呼吁国际合作、严格的监管监督框架、公众参与决定权，以及对基因编辑儿童的长期随访。
仍存在技术风险
报告指出，基因编辑治疗存在一定的风险，有一种“脱靶效应”容易造成其他非目标基因被修改。
报告作者说，监管机构必须在每个案例的基础上权衡这类风险和治疗效果。
除了“脱靶效应”，尝试对胚胎进行基因编辑，也可能无意中导致经过处理的和未经处理的细胞发生融合。“这是小鼠研究中最常见的问题。”报告共同作者、伦敦弗朗西斯・克里克研究所的罗宾・洛维奇-巴奇如是说。
《自然》杂志在报道中披露，过去一年中，研究人员已经在理解和预防基因编辑技术导致意外突变的方法上取得了进展，而这类预防突变的方法，是编辑人类胚胎正式获准之前的必要步骤。
不支持增强型编辑
该报告补充说，现在，基因编辑技术不应该用于增强人类智能等非治疗性目的，因为这样做被认为是不公平的。
但治疗疾病和增强功能之间的边界往往很模糊。例如，研究人员已经表明，被称为GRIN2B的基因与自闭症谱系障碍有关，而体内GRIN2B蛋白突变量的增加与认知能力的提高有关。哈佛大学遗传学家乔治・车迟认为，修饰该基因以防止自闭症的发生，其结果很可能是受助者的能力相比一般人群得到增强。
车迟认为，该报告的有关建议是明智的。遵循正常的物审批途径，在法定程序中，基因编辑作为治疗方式可以被充分测试并在医疗病例中得到不断完善。“很高兴看到国家科学院和许多组织正在试图积极解决这个迟早要面临的问题。”
（科技日报北京2月15日电）
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